يعد العلاج الجيني أملاً للعديد من لمرضى العديد من الأمراض التي تستعصي على العلاجات التقليدية مثل الأمراض الوراثية التي يولد بها الإنسان و تنتشر في كل خلية من خلايا جسده و أياَ السرطان و أمراض الحساسية و المناعة الذاتية و الأيدز و أمراض القلب و السكر و غيرها من الأمراض المزمنة و الخطيرة. 

في عام 1990 كانت البداية لنجاح العلاج الجيني حيث نجح الطبيب الأمريكي ” فرنش أندرسون ”  في علاج الطفلة ” أشانتي دي سليفيا ” من خلال العلاج الجيني عبر إدخال الجين المسئول عن تصنيع إنزيم ADA  الهام لعمل الجهاز المناعي ، لينقذها من موت محقق ، أو من علاج دائم يجب أن تأخذه قد يكلفها 50 ألف دولار سنويا لكي تعيش ، ولا يمكن أن توقفه مدى الحياة لإصابتها بمرض نقص المناعة الموروث. 

و لا يزال العلاج الجيني أحد أهم الموضوعات التي تشغل بال العلماء و الأطباء في العالم كله , في حين تتنافس الشركات الكبرى لإدخال العلاج الجيني إلى حيز التنفيذ حتى تستفيد من العائدات الضخمة التي قد يقدمها عبر المرضى المتلهفين على علاج لأمراض استعصت على العلاج . و يخشى بعض العلماء من استعجال أصحاب رؤوس الأموال إدخال تلك العلاجات إلى حيز التنفيذ قبل أن تستوفي حقها من الدراسة و البحث و التجارب العلمية و الإكلينيكية

في هذه الحالة يستخدم العلاج الجيني على خلايا الجسم غير الجنسية بحيثر يقتصر التعديل على المريض نفسه دون انتقال وراثي للأجيال القادمة أو الأبناء و يمثل هذا العلاج الخط السائد للأبحاث الحالية و السريرية, حيث يستخدم الحمض النووي المُعدل وراثياً لعلاج أمراض الأنسان. العديد من تجارب علاج المورثات الجسمية هي حاليا في طور التجارب السريرية بنسب نجاح متنوعة.

هناك ما يزيد عن 600 تجربة سريرية يُستخدم فيها العلاج بالمورثات الجسمية تُجرى حاليا في أمريكا. العديد من هذه التجارب تركز على علاج الأمراض الوراثية المزمنة, تشمل على أمراض نقص المناعة, مرض الناعور, مرض الثلاسيميا, و مرض التليف الكيسي. هذه الأمراض هي مُرشح جيد للعلاج بالمورثات الجسمية لأنها تُسبب بواسطة خلل في مورثة واحدة فقط. يُظهر علاج المورثات الجسمية وعود جيدة لعلاج الأمراض, في حين أن التصحيح الكامل للأمراض الوراثية أو استبدال أكثر من مورثة مسببة لمرض معين , هو غير ممكن حالياً.

الجدير بالذكر أن  القليل فقط من التجارب السريرية وصل إلى مراحل متقدمة في الأبحاث.

هذا النوع من العلاجات يشكل خطورة بالغة من الناحية الطبية و الأخلاقية حيث يتم توريث التعديلات التي يقوم بها العلماء على جينات الخلايا الجنسية أو النطف و البويضات و التي تتحد لاحقاً لتعطي جميع خلايا الكائن الحي لعلاج بعض الأمراض الوراثية المحتملة, و تكمن خطورة التلاعب بتلك المورثات في كونها ستنتقل لأجيال لاحقة  لذا تحظر السلطات القضائية في العديد من الدول هذا النوع من العلاجات مثل أستراليا, كندا, ألمانيا, إسرائيل, سويسرا, و هولندا حيث تمنع استخدام هذه الطريقة من العلاج على البشرعلى الأقل في الوقت الحاضر لأسباب أخلاقية و تقنية تتضمن قلة المعرفة في احتمالية إصابة الأجيال اللاحقة و لأن لديها مخاطر أكبر من علاج المورثات الجسمية. الولايات المتحدة الأمريكية ليس لديها أي تشريع أو قانون خاص لعلاج المورثات الجسمية أو المورثات التي تنتقل فيها الصفات الوراثية بإستثناء التشريعات و اللوائح التي وضعتها إدارة الغذاء و الدواء للعلاجات بشكل عام

المشكلة الكبرى التي تواجه العلاجات الجينية هي وسيلة إدخال العلاج أو الجينات السليمة للخلايا وضمان إنتقال الجين المنقول لأجيال جديدة من الخلايا في حال إنقسامها. و تمت تجربة العديد من الطرق . و منها على سبيل المثال استخدام الفيروسات , بعض المشاكل التي قد تحدث عند استخدام الفيروسات تكمن في استعادة الفيروس للنشاط الإمراضي له وبالتالي إصابة المرضى بأمراض أخرى كما حدث في إحدى التجارب السريرية عند إصابة 3 من أصل 9 مرضى بأبيضاض الدم. من المشاكل الأخرى عدم وجود ضمانات بأن النواقل ستقوم باستهداف الخلايا المطلوبة أو قيام الفيروسات بإدخال المواد الوراثية للخلية في المكان غير الصحيح وبالتالي إعطاب عمل مورثات أخرى. —

الأمراض الوراثية هي أمراض يولد بها الإنسان و تكمن في وجود عيوب في المادة الوراثية أو الجينات الموجودة في كل خلية من خلايا جسده و هوا ما يجعل مهمة تغييرها مهمة صعبة , و من المعلوم طبياً أن الفيروسات تنقل مادتها الورثية للخلية لذا تم تجربة الكثير من وسائل النقل معه باستخدام بعض أنواع من الفيروسات ، لكي تقوم بدور الصاروخ الذي يوصل الجين ( سفينة الفضاء ) إلى الكوكب ( الخلية ) المراد الوصول إليها مثل نوع يسمى أدينوفيروس Adenovirus  و مع إنقسام تلك الخلايا ستقوم بإنتاج المزيد من الخلايا السليمة عبر انقسامها الطبيعي, و ذلك في محاولة لعلاج أمراض وراثية مزمنة مثل مرض تليف الرئة الحويصلي Cystic Fibrosis و المنتشر بشكل كبير في مناطق عديدة من العالم .

أبحاث السرطان في مجال العلاج الجيني قد نالت نصيب الأسد ، و يختلف السرطان عن بعض الأمراض  التي تنتج من طفرة أو عيب في جين واحد فقط  يمكن تصحيحه وعلاج المرض بصورة نهائية ، مثل بعض أمراض التمثيل الغذائي ، وتليف الرئة الحويصلي ومرض نقص المناعة الموروث ، وغيرها من الأمراض , فالسرطان به عوامل كثيرة يمكن أن تسبب المرض .

و سبب تركيز الدراسات على مرض السرطان أكثر من غيره هو أن القطاع الخاص والشركات الكبرى تمول هذه الأبحاث ، وهي أبحاث مكلفة جداً ، ولا يمكن أن توجه أموالها الطائلة هذه للخروج بعلاج لمرض يصيب قلة نادرة من الناس ، ولكن الوصول إلى علاج للسرطان الذي يوجد منه أكثر من مائتي نوع ، ويصيب مئات الملايين حول العالم ، يعد شيئا جذاباً ، وتتجه إليه معظم الأبحاث والدراسات . 

و توجد اتجاهات كثيرة لاستخدام العلاج الجيني في حالات السرطان كإدخال جين معين إلى الخلايا السرطانية يجعلها تفرز مواد مناعية معينه مثل : الليمفوكاينز ، وإنترليوكين –2، وهذه المواد يؤدي وجودها إلى تحفيز المناعة الطبيعية ، والجهاز المناعي للإنسان للهجوم على الخلايا السرطانية ، ومقاومتها ومحاولة التغلب عليها . 

أما المحاولات الأخرى فتأتي من خلال إدخال جين معين لبروتين أحد الفيروسات مثل الهربس ، ويسمى ” ثايمدين كاينيز ” إلى الخلايا السرطانية ، وهذا النوع من البروتين الفيروسي ، عندما تحمله الخلايا السرطانية ، يمكن التعرف عليها و تدميرها من خلال الأدوية المضادة للفيروسات مثل ” جان سيكلوفير ” ، وبذلك يمكن تحديدها والقضاء عليها . 

أما المحاولات الأخرى التي تبذل في هذا المجال فتشمل إيقاظ جينات فرامل السرطان التي حدثت بها طفرة منعتها عن العمل ، وهي الجينات المثبطة للأورام Tumor Suppressor Genes  ، بحيث تعود إلى عملها الأصلي ، الذي يقضي بأن تأمر الخلية بالانتحار في حالة ما إذا حاولت الخروج عن طبيعتها ، والانقسام بصورة عشوائية أو سرطانية . 

توجد بعض المحاولات لاستخدام العلاج الجيني لمقاومة فيروس الإيدز HIV  من خلال أكثر من اتجاه ، وأحد هذه الاتجاهات يعتمد على محاولات وضع الجينات المحفزة من تركيب فيروس الإيدز ، وإدخالها في بعض خلايا الإنسان ، مما يحفز الجهاز المناعي على إفراز أجسام مضادة ، تستطيع التصدي للعدوى في حالة حدوثها ، أو إذا كانت موجودة بالفعل . 

والمحاولات الأخرى تشمل تحضير أدوية ، أوفاكسين ، تمنع دخول الفيروس إلى الخلية ، حيث أن الفيروس لا يستطيع دخول الخلية التائية المساعدة T- helper Cell  أو الخلايا الأكولة في الجهاز المناعي إلا إذا كانت هناك مستقبلات معينة تسمى Chemokine Receptors  تسمح له بالدخول ، ومعرفة التركيب الجيني لهذه المستقبلات ، مكن العلماء حاليا من محاولة استخدامها كهدف لمنع تمكين الفيروس من عدوى خلايا الجهاز المناعي . 

مصادر

1 , 2